Учёные впервые применили технологию точечного редактирования ДНК прямо внутри человеческого организма, - Nature В ходе клинического испытания исследователи использовали технологию prime editing, чтобы исправить генетическую мутацию в клетках печени пациента с болезнью Вильсона - редким наследственным заболеванием, при котором в организме накапливается токсичная медь. Главное отличие метода - ДНК можно исправлять непосредственно внутри организма, без извлечения клеток, их изменения в лаборатории и последующей пересадки. Для доставки генетического «редактора» в печень использовали липидные наночастицы - технологию, похожую на применяемую в мРНК-вакцинах. В перспективе это может позволить лечить некоторые наследственные заболевания одной процедурой вместо пожизненного приёма лекарств.
- 3